Succesvolle fase 1-studie voor mogelijke nieuwe behandeling van dystonie (B)
Bontulinum-neurotoxinen (BoNT’s) zijn eiwitten, die worden gebruikt om een breed scala aan aandoeningen te behandelen, waaronder cervicale dystonie en blefarospasme. Het onderzochte
middel rBoNT-E voorkomt dat spieren samentrekken en verminderen hun overmatige activiteit. Dit blijkt uit een fase 1-onderzoek door Ipsen naar nieuwe behandelmogelijkheden bij dystonie. Het fase 1-onderzoek is uitgevoerd op 28 gezonde mannen tussen de 18 en 49 jaar oud. Geen van de deelnemers had in de 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek dezelfde BoNT-behandeling gekregen. Voor het onderzoek ontvingen 21 van de individuen de rBoNT-E-behandeling en 7 ontvingen een placebo.
Injectie
De BoNT’s kunnen door een injectie rechtstreeks worden toegediend in de aangetaste spier. De proef gaf aan dat het medicijn goed werd verdragen. Geen van de deelnemers ontwikkelde antistoffen en bij geen van de deelnemers verplaatste het middel zich naar aangrenzende spieren.
De studie was significant omdat het aantoonde dat rBoNT-E niet alleen veilig en verdraagbaar was voor patiënten, maar ook sneller kon beginnen dan de BoNT-A, een middel dat vaker wordt gebruikt. Bovendien had het een kortere effectduur en had de behandeling een snellere tijd tot piekactiviteit in vergelijking met BoNT-A.
Natuurlijk zijn verdere studies nodig om dit behandelpotentieel te bevestigen. Deze eerste studie wordt gezien als een opwindende stap in de ontwikkeling van wat een nieuwe therapeutische optie
zou kunnen zijn voor patiënten met een aandoening zoals cervicale dystonie.
Ergens naar uitkijken
Onderzoekers zijn na deze fase 1-studie met name enthousiast over rBoNT-E, omdat artsen (mocht vervolgstudie eenzelfde positieve uitkomst hebben) meer dan één behandeloptie kunnen aanbieden aan hun patiënten. De verschillende behandelopties kennen verschillende aanvangen en duur van actie. Studies zoals bieden kansen voor de ontwikkeling van meer geïndividualiseerde
behandelplannen voor patiënten.
Gegevens van de proef zullen worden gepresenteerd in Kopenhagen op de TOXINS International Conference. Meer informatie vindt u op: https://patientworthy.com/2019/01/22